凯发k8国际(中国)官方网站临床试验显示——基因编辑疗法可改善遗传性|赤色黎明之
2024-10-07 08:30:01
美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明✿◈★，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后✿◈★，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善✿◈★。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上✿◈★。
EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基因编辑疗法✿◈★。此次试验评估了EDIT-101的安全性和有效性✿◈★，实验性治疗用于编辑中心体蛋白290（CEP290）基因中的突变凯发k8国际(中国)官方网站✿◈★，该基因指令负责表达对视力至关重要的蛋白质✿◈★。
14名试验参与者中包括12名成人和两名儿童✿◈★，他们患有由CEP290基因突变引起的Leber先天性视神经病变✿◈★。通过手术患者接受了一次CRISPR/Cas9基因组编辑药物EDIT-101注射✿◈★。
试验没有报告严重的治疗或与手术相关的不良事件✿◈★，也没有任何剂量限制性毒性✿◈★。对于疗效✿◈★，研究人员审查了4项指标✿◈★：最佳矫正视力（BCVA）✿◈★、暗适应全场刺激测试（FST）凯发k8国际(中国)官方网站✿◈★、视觉功能导航和与视觉相关的生活质量✿◈★。
11名受试者在至少一项指标测试中表现出改善迹象✿◈★，6名受试者有两项或多项测试结果表现出改善迹象✿◈★，4名受试者的BCVA有临床意义的改善✿◈★。在FST测试中✿◈★，6名受试者在视锥介导的视力方面有所改善✿◈★，其中5名受试者在另外3个指标中至少有1个有所改善✿◈★。
出生即患有视力疾病的孩子格外令人心痛✿◈★。如今这项研究最宝贵的意义✿◈★，就是为治疗有类似疾病的年幼患者铺平道路✿◈★。同时✿◈★，这一成果也为开发遗传性视网膜疾病的创新药物提供了不可多得的经验✿◈★。可以说✿◈★，这项试验代表了遗传疾病治疗的一个里程碑——在特定遗传性失明治疗中✿◈★，当无法使用传统方式（如基因增强）时✿◈★，它能提供重要的替代方案✿◈★。
接下来✿◈★，释放出的氢气可能与水中的二氧化碳结合形成甲烷（一种可以在火星黏土表面储存数十亿年的碳形态）✿◈★。科学家提出✿◈★，这些被封存的火星碳或许有一天能被回收并转化为推进剂✿◈★，为火星与地球之间的未来任务提供动力✿◈★。
澳大利亚国立大学科学家的一项最新研究显示✿◈★，地球外核存在一个与赤道平行的环状区域✿◈★。液态外核内探索到的低速地震波暗示✿◈★，这些轻化学元素浓度较高✿◈★，可减缓地震波的速度✿◈★。
一个国际研究团队在理解宇宙的大尺度结构方面取得了重要进展✿◈★，他们确定了被称为“引力盆地”的关键区域✿◈★。这项研究加深了人们对于宇宙复杂引力动力学的理解赤色黎明之中国入侵✿◈★，也让科学家更清楚地认识到塑造宇宙结构的力量✿◈★。
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